法新社档案照片
伦敦——英国的医生们为一种治疗恶性白血病的开创性疗法而欢呼，一名少年成为第一个接受新疗法并进入缓解期的患者。
这名13岁的女孩名叫阿丽莎，于2021年被诊断出患有t细胞急性淋巴细胞白血病。
但她的血癌对包括化疗和骨髓移植在内的常规治疗没有反应。
她在伦敦大奥蒙德街儿童医院(GOSH)参加了一项新疗法的临床试验，使用的是一名健康志愿者的基因工程免疫细胞。
28天后，她的癌症得到缓解，她接受了第二次骨髓移植，以恢复她的免疫系统。
六个月过去了，她在英格兰中部莱斯特的家中“恢复得很好”，并接受了后续治疗。
“如果没有这种实验性治疗，阿丽莎唯一的选择就是姑息治疗，”该医院在周日的一份声明中说。
伦敦GOSH的咨询师罗伯特?基耶萨(Robert Chiesa)表示，她的好转“相当显著”，尽管结果仍需要在未来几个月进行监测和确认。
急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童中最常见的一种癌症，它会影响免疫系统中的细胞，如B细胞和T细胞，这些细胞可以对抗和抵御病毒。
GOSH表示，Alyssa是已知的第一个接受碱基编辑T细胞的患者，这种细胞涉及化学转化单核苷酸碱基(DNA代码的字母)，这些碱基携带特定蛋白质的指令。
GOSH和伦敦大学学院的研究人员在2015年帮助开发了使用基因组编辑的T细胞治疗b细胞白血病。
但为了治疗其他类型的白血病，该团队必须克服一个挑战，即设计用于识别和攻击癌细胞的T细胞在制造过程中最终会相互杀死。
需要对碱基编辑过的细胞进行多个额外的DNA改变，以使它们能够在不损害彼此的情况下靶向癌细胞。
“这是一个很好的证明，通过专家团队和基础设施，我们可以将实验室的尖端技术与医院的实际结果联系起来，”GOSH的顾问免疫学家和Waseem Qasim教授说。
“这是迄今为止我们最复杂的细胞工程，为其他新疗法铺平了道路，最终为患病儿童创造了更好的未来。”
阿丽莎在声明中说，她参加审判不仅是为了自己，也是为了其他孩子。
她的母亲基奥娜补充说:“希望这能证明研究是有效的，他们可以把它提供给更多的孩子。”
研究人员在本周末的美国血液学学会年会上展示了他们的发现。
