卡塔尔，多哈:Sidra Medicine宣布，该公司为一名患有先天性高胰岛素血症的婴儿开创了一种新的治疗方案，这是全球首个此类里程碑，研究结果已发表在著名的《新英格兰医学杂志》上。
Sidra医学内分泌科主任Khalid Hussain教授说，该病例涉及一名来自科威特的三个月大婴儿，由于先天性高胰岛素症，她的病情恶化，因为她患有严重的低血糖症。
他强调，虽然在一些轻微的情况下，这种情况可以通过药物治疗，但对于大多数儿童来说，无法通过传统药物控制低血糖。他说，在这种情况下，手术切除部分或全部胰腺(胰腺切除术)仍然是唯一的选择。这是一个大手术，孩子们必须终生患有糖尿病和胰腺外分泌功能不全。
为了控制她的低血糖，患者首先接受了常规的医学治疗和药物治疗，以及静脉葡萄糖治疗和持续胃造口管喂养的组合，以维持可接受的血糖水平。Hussain教授指出，由于婴儿对传统药物没有反应，她接受胰腺切除术的风险增加了。他补充说，Sidra医学团队热衷于尝试其他方法，并决定试用一种使用Alpelisib药物的新治疗方案。
值得注意的是，“Alpelisib”在先天性高胰岛素血症婴儿中是首例。这是在之前的案例报告之后进行的试验，在这些病例报告中，使用相同药物治疗的成年乳腺癌患者显示出高血糖。它是一种蛋白质靶向药物，用于治疗乳腺癌和儿童过度生长障碍。
医疗小组避免了对小女孩进行胰腺切除术，因为这将极大地影响小女孩未来的成长和生活方式。他说，他们采用的策略是服用一种现有的药物，比如“Alpelisib”，这种药物用于治疗乳腺癌和过度生长障碍，并将其对高血糖的不良影响转化为治疗低血糖，即低血糖水平。
这位年轻的病人接受了新的治疗方案，在六周内，她的血糖水平开始有了巨大的改善。她还继续保持健康的体重和长度，而不影响她的成长。她出院时血糖极低，病情管理需要每小时口服三次，每天服用两次药物。
Sidra Medicine的首席执行官伊亚博·蒂努布-卡奇博士表示，这是世界上第一次将一种药物重新用于治疗婴儿严重低血糖。
锡德拉医药公司表示，这名小女孩现在已经回到科威特，她的血糖水平目前保持稳定。她继续每天口服“Alpelisib”，Sidra医学团队定期跟踪监测她的进展。研究小组还指出，到目前为止，她还没有出现任何副作用。(问答)
