肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种快速进展的神经退行性疾病，平均生存时间为3年。在肌萎缩侧索硬化症中，肌肉收缩所必需的运动神经元的某些类型的神经元死亡，导致影响身体大部分肌肉的进行性瘫痪。肌萎缩性侧索硬化症的分子病因尚不清楚，缺乏有效的治疗方法。
为了在实验室中研究ALS，日本庆应义塾大学的Hideyuki Okano和他的同事们开发了一种新方法，从直接取自ALS患者的干细胞中制造运动神经元。研究结果今天发表在《干细胞报告》杂志上。由于时间是帮助个体患者的关键，Okano的团队优化了他们的方法，仅在两周内获得功能和成熟的运动神经元。有趣的是，就像在患者中一样，与健康人的神经元相比，培养的ALS运动神经元对细胞死亡的易感性增加，这强调了该系统在识别延迟或预防这些运动神经元死亡的潜在药物方面的实用性。
为了使这些细胞的分析自动化，研究人员与日本尼康公司合作，开发了一种专门的软件来跟踪培养物中神经元的存活情况，从而使该试验能够用作高通量筛选，以识别潜在的药物。值得注意的是，正如Morimoto et al., Cell Stem Cell， 2023报道的那样，研究人员将这种新方法应用于调查散发的ALS患者的药物反应，并证明了iPSC模型与与药物反应相关的患者表型之间的相关性。研究人员希望这种新的基于实验室的ALS模型将有助于在足够短的时间内为每位患者量身定制新的治疗方法，以减缓疾病进展，延长生存期，并提高生活质量。
